Font: Unidos contra el Parkinson
Escrito por:
Fa
uns dies va caure una notícia a les meues mans el títol resava de la
següent manera: "Anuncien el primer test clínic mundial per vacuna
contra el Parkinson". El responsable mèdic d'aquest estudi és l'investigador:Achim
Schneeberger i l'empresa en la qual s'ha dut a terme l'assaig en
pacients és la companyia de biotecnologia austríaca coneguda com
Affiris, el director general és Walter Schmidt.
El nom d'aquesta vacuna és AFFITOPE PD01 i s'ha desenvolupat per al tractament de pacients amb sinucleopatías com ara el Parkinson. Representa la primera vacuna contra aquesta malaltia i la seua diana d'acció són els cúmuls d'alfa-sinucleïna, els quals estan involucrats en la patogènesi d'aquest trastorn neurodegeneratiu crònic.
L'alfa-sinucleïna és una proteïna predominantment neuronal que en condicions normals sembla estar relacionada amb la funció presinàptica de determinades cèl · lules nervioses. No obstant, quan aquesta proteïna s'agrega de forma anormal es creen unes masses esfèriques que la cèl · lula no pot eliminar, anomenades cossos de Lewy, donant lloc a diferents patologies. Aquestes estructures són una de les característiques principals de la malaltia de Parkinson i d'altres trastorns neurològics, com ara la demència amb cossos de Lewy.
Aquests
cúmuls anormals d'alfa-sinucleïna es troben tant en la forma idiopàtica
del Parkinson (aquella de causa desconeguda) com en la majoria de casos
relacionats amb mutacions genètiques, per la qual cosa PD01 a priori
sembla una vacuna prometedora a l'hora de tractar tant el Parkinson
idiopàtic com l'associat a una mutació genètica concreta, ja que
indueix la formació d'anticossos que reconeixen específica i
selectivament l'alfa-sinucleïna però no la beta-sinucleïna (que té
propietats neuroprotectores).
L'ús segur de PD01 en humans s'ha demostrat com a mínim de tres formes diferents. En primer lloc, aquesta vacuna està conjugada amb hidròxid d'alumini, la raó per això és que la vacuna per se és un agent desconegut per a l'organisme i cal evitar que el cos el rebutgi per mitjà d'una reacció immunològica. aquest és un procediment comú en l'ús de vacunes, i de fet l'alumini és el primer adjuvant aprovat per ser utilitzat en humans amb aquest fi (hi ha un ampli referent d'estudis que l'avalen). D'altra banda, els pèptids emprats en el desenvolupament de PD01 estan compostos per 7 aminoàcids, el que vol dir que són massa petits per poder causar una reacció específica per part dels limfòcits T. A més, aquesta vacuna ha estat dissenyada per prevenir reactivitat creuada entre diferents anticossos, la qual cosa evita que reconeguin altres proteïnes de la família de les sinucleínas.
El procés de desenvolupament de PD01 ha estat molt similar al de vacunes prèvies generades davant d'altres malalties degeneratives (com el Azheimer) que van donar un resultat excel · lent en la fase I dels estudis clínics, el que prediu un elevat grau d'èxit en l'ús d'aquesta primera vacuna contra el Parkinson.
Com és lògic en aquest tipus d'estudis, abans d'arribar a la fase de realitzar assaigs en pacients, primer s'ha de dur a terme una exhaustiva bateria de proves en animals. En el cas de PD01, experiments en rosegadors van demostrar que l'administració subcutània de la vacuna només induïa una reacció humoral enfront de l'alfa-sinucleïna però no davant d'altres sinucleínas. Així mateix, models de ratolins amb sinucleopatías immunitzats amb aquesta vacuna van mostrar una clara millora dels seus símptomes, indicant que PD01 podria ser una eina prometedora per prevenir la progressió i potser fins i tot l'aparició dels símptomes del Parkinson.
PD01 constitueix la primera vacuna contra el Parkinson que ha arribat a testar clínicament en éssers humans. Segons els seus creadors, ofereix per primera vegada la perspectiva d'un tractament de les causes d'aquesta malaltia.
Els assaigs clínics de vacunes consten de tres fases.La fase I es refereix a la primera introducció d'una vacuna en etapa experimental en una població humana per determinar inicialment la seva seguretat i els seus efectes biològics, inclosa la immunogenicitat. Aquesta fase pot incloure estudis de dosis i vies d'administració i generalment involucra a menys de 100 voluntaris. PD01 ha entrat ja en aquesta primera fase del seu test clínic, efectuat en 32 pacients en una clínica de Viena.La fase II es refereix als assajos inicials per determinar l'eficàcia de la vacuna en un nombre limitat de voluntaris (generalment entre 200 i 500).
Els assajos de fase III tenen com a objectiu avaluar de forma més completa la seguretat i l'eficàcia en la prevenció de les malalties i involucren una major quantitat de voluntaris que participen en un estudi multicèntric adequadament controlat.
A PD01 encara li queden per passar dues fases fonamentals d'assaigs clínics abans de ser comercialitzada, de manera que òbviament encara no es troba a la venda.
Fins i tot en el millor dels casos, suposant que en les fases II i III s'obtinguin resultats positius, passarien diversos anys abans de poder ser administrada com a tractament (la quantitat total de temps pot variar d'una vacuna a una altra però no és estrany que un assaig clínic complet amb totes les seves fases porti per exemple uns 10 anys).
¡De moment ens toca ser pacients i creuar els dits perquè els resultats de les fases restants siguin positius!
Escrito por:
(Fins i tot en el millor dels casos, suposant que en les fases II i III s'obtinguin resultats positius, passarien diversos anys abans de poder ser administrada com a tractament (la quantitat total de temps pot variar d'una vacuna a una altra però no és estrany que un assaig clínic complet amb totes les seves fases porti per exemple uns 10 anys).)
Fa
uns dies va caure una notícia a les meues mans el títol resava de la
següent manera: "Anuncien el primer test clínic mundial per vacuna
contra el Parkinson". El responsable mèdic d'aquest estudi és l'investigador:Achim
Schneeberger i l'empresa en la qual s'ha dut a terme l'assaig en
pacients és la companyia de biotecnologia austríaca coneguda com
Affiris, el director general és Walter Schmidt.El nom d'aquesta vacuna és AFFITOPE PD01 i s'ha desenvolupat per al tractament de pacients amb sinucleopatías com ara el Parkinson. Representa la primera vacuna contra aquesta malaltia i la seua diana d'acció són els cúmuls d'alfa-sinucleïna, els quals estan involucrats en la patogènesi d'aquest trastorn neurodegeneratiu crònic.
L'alfa-sinucleïna és una proteïna predominantment neuronal que en condicions normals sembla estar relacionada amb la funció presinàptica de determinades cèl · lules nervioses. No obstant, quan aquesta proteïna s'agrega de forma anormal es creen unes masses esfèriques que la cèl · lula no pot eliminar, anomenades cossos de Lewy, donant lloc a diferents patologies. Aquestes estructures són una de les característiques principals de la malaltia de Parkinson i d'altres trastorns neurològics, com ara la demència amb cossos de Lewy.
Aquests
cúmuls anormals d'alfa-sinucleïna es troben tant en la forma idiopàtica
del Parkinson (aquella de causa desconeguda) com en la majoria de casos
relacionats amb mutacions genètiques, per la qual cosa PD01 a priori
sembla una vacuna prometedora a l'hora de tractar tant el Parkinson
idiopàtic com l'associat a una mutació genètica concreta, ja que
indueix la formació d'anticossos que reconeixen específica i
selectivament l'alfa-sinucleïna però no la beta-sinucleïna (que té
propietats neuroprotectores).L'ús segur de PD01 en humans s'ha demostrat com a mínim de tres formes diferents. En primer lloc, aquesta vacuna està conjugada amb hidròxid d'alumini, la raó per això és que la vacuna per se és un agent desconegut per a l'organisme i cal evitar que el cos el rebutgi per mitjà d'una reacció immunològica. aquest és un procediment comú en l'ús de vacunes, i de fet l'alumini és el primer adjuvant aprovat per ser utilitzat en humans amb aquest fi (hi ha un ampli referent d'estudis que l'avalen). D'altra banda, els pèptids emprats en el desenvolupament de PD01 estan compostos per 7 aminoàcids, el que vol dir que són massa petits per poder causar una reacció específica per part dels limfòcits T. A més, aquesta vacuna ha estat dissenyada per prevenir reactivitat creuada entre diferents anticossos, la qual cosa evita que reconeguin altres proteïnes de la família de les sinucleínas.
El procés de desenvolupament de PD01 ha estat molt similar al de vacunes prèvies generades davant d'altres malalties degeneratives (com el Azheimer) que van donar un resultat excel · lent en la fase I dels estudis clínics, el que prediu un elevat grau d'èxit en l'ús d'aquesta primera vacuna contra el Parkinson.
Com és lògic en aquest tipus d'estudis, abans d'arribar a la fase de realitzar assaigs en pacients, primer s'ha de dur a terme una exhaustiva bateria de proves en animals. En el cas de PD01, experiments en rosegadors van demostrar que l'administració subcutània de la vacuna només induïa una reacció humoral enfront de l'alfa-sinucleïna però no davant d'altres sinucleínas. Així mateix, models de ratolins amb sinucleopatías immunitzats amb aquesta vacuna van mostrar una clara millora dels seus símptomes, indicant que PD01 podria ser una eina prometedora per prevenir la progressió i potser fins i tot l'aparició dels símptomes del Parkinson.
PD01 constitueix la primera vacuna contra el Parkinson que ha arribat a testar clínicament en éssers humans. Segons els seus creadors, ofereix per primera vegada la perspectiva d'un tractament de les causes d'aquesta malaltia.Els assaigs clínics de vacunes consten de tres fases.La fase I es refereix a la primera introducció d'una vacuna en etapa experimental en una població humana per determinar inicialment la seva seguretat i els seus efectes biològics, inclosa la immunogenicitat. Aquesta fase pot incloure estudis de dosis i vies d'administració i generalment involucra a menys de 100 voluntaris. PD01 ha entrat ja en aquesta primera fase del seu test clínic, efectuat en 32 pacients en una clínica de Viena.La fase II es refereix als assajos inicials per determinar l'eficàcia de la vacuna en un nombre limitat de voluntaris (generalment entre 200 i 500).
Els assajos de fase III tenen com a objectiu avaluar de forma més completa la seguretat i l'eficàcia en la prevenció de les malalties i involucren una major quantitat de voluntaris que participen en un estudi multicèntric adequadament controlat.
A PD01 encara li queden per passar dues fases fonamentals d'assaigs clínics abans de ser comercialitzada, de manera que òbviament encara no es troba a la venda.
Fins i tot en el millor dels casos, suposant que en les fases II i III s'obtinguin resultats positius, passarien diversos anys abans de poder ser administrada com a tractament (la quantitat total de temps pot variar d'una vacuna a una altra però no és estrany que un assaig clínic complet amb totes les seves fases porti per exemple uns 10 anys).
¡De moment ens toca ser pacients i creuar els dits perquè els resultats de les fases restants siguin positius!
