Un fàrmac aprovat per l'Agència Nord-americana del Medicament (FDA, per les seues sigles en anglès) per a la leucèmia ha millorat la cognició, les habilitats motores i la funció no-motora en pacients amb Parkinson i cossos de Lewy. Així ho ha demostrat un assaig clínic en fase I dut a terme per un equip d'investigadors del Centre Mèdic de la Universitat de Georgetown a Washington, Estats Units.
Fernando Pagán, profesor asociado de Neurología en GUMC |
“Al meu judici, aquest estudi representa la primera vegada que una teràpia sembla revertir en un grau major o menor depenent de l'etapa de la malaltia el declive cognitiu i la disminució motora en pacients amb aquests trastorns neurodegeneratius”, ha expressat Fernando Pagán, professor associat de Neurologia en GUMC que dirigeix el Programa de Trastorns del Moviment de l'Hospital Universitari MedStar de Georgetown. A més, ha incidit que és fonamental dur a terme estudis més grans i complets abans de determinar el vertader impacte del fàrmac.
Els investigadors han informat que l'anàlisi de sis mesos de l'escalat de dosi de nilotinib (150 a 300 mg al dia), el tractament per a la leucèmia mielógea crònica o LMC, va assortir benefici per a tots els pacients que van completar l'assaig (11 de 12), amb 10 que van informar de millores clíniques significatives.
D'altra banda, els pacients també van mostrar canvis positius en biomarcadors rellevants de Parkinson en el líquid cefaloraquidi amb canvis estadísticament significatius en Tau total i p-Tau. "Els canvis en el Tau, p-Tau, a-sinucleína i Abeta-40 i 42 en el líquid cefaloraquidi suggereixen l'eliminació de proteïnes tòxiques en el cervell", ha aclarit Paguen. No obstant açò, els investigadors han assenyalat que els resultats han de ser interpretats amb cautela, ja que no va haver-hi un grup control per a la comparació i que tampoc es va comparar nilotinib amb un placebo o altres medicaments utilitzats per a tractar la malaltia de Parkinson en l'estudi.
No obstant açò, els investigadors han informat que durant l'ús de nilotinib pels participants, la producció de dopamina va augmentar, requerint dosi de L-dopa i altres fàrmacs dopaminérgicos utilitzats per a tractar el Parkinson.
En definitiva, el propòsit principal de l'estudi ha sigut provar la seguretat. L'ús de nilotinib, en dosis molt més xicotetes de les quals s'utilitzen per a tractar el càncer (de fins a 800 mg al dia), va ser ben tolerat sense efectes secundaris greus i que el fàrmac penetra en la barrera hematoencefálica en quantitats superiors als fàrmacs dopaminérgics. Però l'eficàcia observada en la cognició, les habilitats motores i la millorança de la funció no-motora (com el restrenyiment) para molts pacients va ser el resultat més dramàtic, diu Pagán. Els experts han recalcat que una persona en cadira de rodes va ser capaç de caminar de nou i altres tres persones que no podien parlar van ser capaces de mantenir converses.
Font: Revista Médica.
Cap comentari:
Publica un comentari a l'entrada