Biotecnològiques signen acord per a desenvolupar tecnologia de cèl·lules encapsulades per al tractament de la malaltia de Parkinson.

La farmacèutica Takeda i la companyia biotecnològica NsGene, han signat un acord de col·laboració per a aplicar la tecnologia de cèl·lules encapsulades per al tractament de la malaltia de Parkinson. Les càpsules alliberaran de forma controlada un factor neurotrófic en les zones del cervell afectades pel Párkinson.

La farmacèutica Takeda, amb seu en Osaka, Japó, va anunciar recentment un acord de col·laboració amb la biotecnològica NsGene, Inc. per a desenvolupar la teràpia amb cèl·lules encapsules com a tractament potencial per a la malaltia de Parkinson.

NsGene, Inc. és propietària d'una tecnologia que, encara que ja porta anys desenvolupant-se, encara segueix sorprenent. Denominada "Plataforma de Reparació Cerebral”, és un dispositiu que permet administrar directament al sistema nerviós central agents terapèutics com a proteïnes i anticossos. La plataforma és una estructura de biomaterials dissenyada per enginyeria genètica que conté les cèl·lules que han de produir la proteïna que necessita el cervell. El dispositiu s'insereix mitjançant cirurgia darrere de la barrera hematoencefálica, amb la qual cosa ja hi ha un primer avantatge: sortejar aquesta defensa natural del cervell que impedeix que molts fàrmacs arriben al sistema nerviós central. Una vegada inserida, la plataforma, que conté les cèl·lules que produeixen la substància amb propietats terapèutiques, allibera de forma sostinguda i duradora factors terapèutics.


També et pot interessar llegir: Austràlia dóna llum verda a revolucionari tractament per a la malaltia de Parkinson amb cèl·lules mare.
Un altre intent de portar GDNF a les àrees cerebrals afectades pel Párkinson.
En el cas del projecte de Takeda i NsGene, la plataforma portarà cèl·lules que produiran una proteïna denominada GDNF (Factor neurotrófic derivat de la glia). Aquesta proteïna té una llarga història com a possible tractament per a la malaltia de PParkinson. És un factor neurotrófic, açò significa que és una proteïna que estimula la supervivència, regeneració i creixement de les neurones; d'ací el seu potencial com a tractament en malalties com el Párkinson on moren neurones.

Diverses recerques han demostrat que el GDNF pot resultar ser un tractament efectiu per a la malaltia de Parkinson, no obstant açò, els investigadors sempre troben un gran obstacle: no aconsegueixen que el GDNF arribe al cervell en la quantitat ni en els llocs que es necessita, en part a causa de la barrera hematoencefálica. Per a sortejar aquesta dificultat s'han intentat diverses tècniques, algunes tan invasives com injectar directament GDNF en el cervell i unes altres de més fàcil aplicació, com administrar-ho per via intranasal o mitjançant un dispositiu que s'insereix en el cervell i que connecta amb una xicoteta bomba externa per la qual s'administra la proteïna. Aquest últim sistema, encara que semblant al de NsGene, difereix en un punt essencial: el sistema de NsGene no implica cap dispositiu extern, solament una cirurgia per a implantar la plataforma que conté cèl·lules encapsulades que poden produir contínuament, i per un temps perllongat després de la implantació, els nivells terapèutics de la proteïna.

També et pot interessar llegir: Ultrasò per al Párkinson: nous assajos clínics.


El pPárkinson no és l'única malaltia a veure's beneficiada per la tecnologia de cèl·lules encapsulades; s'han desenvolupats sistemes semblants per a tractar malalties de l'ull i la mateixa NsGene té projectes de recerca en l'àrea de la malaltia d'Alzheimer.
 

Referències


Llança, R., Hayes, J., & Chick, W. (1996). Encapsulated cell technology.Nature biotechnology., 9(14), . Disponible en http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/9631060

Michael J. Fox Foundation. (2010, ). Intranasal GDNF for Parkinson’s disease: Next steps *in preclinical development | Parkinson’s disease information Disponible en https://www.michaeljfox.org/foundation/grant-detail.php?grant_id=784
Neurotech Pharmaceuticals. Encapsulated cell Technology-ECT. Recuperat el 9 de gener de 2016, d'http://www.neurotechusa.com/ect-platform.html
NsGene, Inc. NsGene develops novell biological products. Recuperat el 9 de gener de 2016 http://nsgene.dk/
Parkinson’s UK. (2013, ). Clinical trial to test GDNF in Disponible en http://www.parkinsons.org.uk/content/clinical-trial-test-gdnf-parkinsons Patel, N., & Gill, S. (2007). GDNF delivery for Parkinson’s disease.Acta neurochirurgica. Supplement. Disponible en http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17691299
Takeda Pharmaceutical Company Limited (2016, ). Takeda and NsGene partner to perform research in cell Encapsulation therapies for Parkinson’s disease | Takeda pharmaceutical company limited.Takeda Pharmaceutical Company Limited. Disponible en http://www.takeda.com/news/2016/20160108_7266.html


FONT  TiTi

Començaran a provar la Simvastatina com a tractament per a la malaltia de Parkinson.

 Una organització anglesa en coordinació amb altres centres educatius i de recerca començarà a provar en 198 persones la simvastatina com a tractament per a la malaltia de Parkinson. La simvastatina és un fàrmac que està en el mercat i s'usa per a controlar els nivells de colesterol.

Per al tractament de malalties no solament se cerquen fàrmacs nous, sinó que entre els quals ja existeixen s'intenta trobar noves aplicacions per a malalties diferents a les quals originalment estava orientat el medicament. Aquesta estratègia es denomina reposicionament de fàrmacs i té l'avantatge d'usar compostos que ja tenen un perfil de seguretat establit, amb la qual cosa es disminueixen molt els temps per a eixir al mercat. Un resposicionament és el que va a intentar una organització anglesa The Guarisca Parkinson’s Trust (CPT), amb un medicament per a baixar el colesterol,un tipus de estatina, la simvastatina,que provaran en 198 persones amb malaltia de Parkinson que prèviament no hagen estat sota tractament amb aquests medicaments. La recerca estarà coordinada per investigadors de la Universitat de Plymouth, a Regne Unit, i l'objectiu és analitzar si pot ser un tractament efectiu per a ralentir l'avanç de la malaltia de Parkinson.

També et pot interessar llegir: PXT-864: combinació de fàrmacs existent redueix símptomes de malaltia de Parkinson en animals de laboratori.

Simvastatina com a tractament per a la malaltia de Parkinson

Aquest és el quart any que l'organització The Guarisca Parkinson’s Trust’s llança un programa destinat a provar fàrmacs que ja existeixen en el mercat en el tractament de la malaltia de Parkinson. En anys anteriors es va començar a provar medicaments usats en la diabetis o en disfuncions mitocondrials.

En el cas de la simvastatina, el cofundador de The Guarisca Parkinson’s Trust’s, Tom Isaacs, malalt de Párkinson diagnosticat des de fa 20 anys, explicava en un comunicat de premsa que:

Els resultats d'un recent assaig clínic en l'esclerosi múltiple amb simvastatina, i el treball pre-clínic on es va investigar el seu efecte sobre la formació d'agregats d'alfa-sinucleína (que és una aracterística comuna de la malaltia de Parkinson) indiquen que podria ser un tractament eficaç per a frenar la progressió de la malaltia de Parkinson.

No és la primera malaltia neurodegenerativa per a la qual se suggereix que la simvastatina pot tenir un efecte beneficiós. Una companyia espanyola, NeuroBio, està desenvolupant un compost per a la malaltia d'Alzheimer que té per principi actiu aquest fàrmac.

També et pot interessar llegir: Biotecnològiques signen acord per a desenvolupar tecnologia de cèl·lules encapsulades per al tractament de la malaltia de Parkinson.

En l'actualitat, s'està reclutant voluntaris que vulguen participar en l'assaig clínic amb simvastatina per a la malaltia de Parkinson. La recerca es realitzarà en 21 centres de Regne Unit.


Referències

Gould, A. (2016, January 11). Cholesterol-lowering drug Simvastatin trialled as a potential neuro-protective treatment for Parkinson’s.Plymouth University. Retrieved from https://www.plymouth.ac.uk/news/cholesterol-lowering-drug-simvastatin-trialled-as-a-potential-neuro-protective-treatment-for-parkinsons

Plymouth University. PD STAT study Website. Retrieved January 12, 2016, from https://penctu.psmd.plymouth.ac.uk/pdstat/

The Guarisca Parkinson’s Trust’s, (2016, January 11). Simvastatin trial underway. The Guarisca Parkinson’s Trust’s,. Retrieved from https://www.cureparkinsons.org.uk/news/simvastatin-trial-underway


FONT: TiTi

Proven amb èxit un medicament per al Párkinson.

Un fàrmac que ja és àmpliament usat en patologies del fetge ha mostrat resultats molt prometedors com a medicament per al Párkinson.

Científics de la Universitat de Sheffield a Regne Unit han descobert que un medicament que s'ha usat durant dècades com a tractament per a malalties relacionades amb el fetge és efectiu per a frenar la progressió de la malaltia de Parkinson. Els resultats van ser publicats en la revista Neurology i mitjançant un comunicat de premsa de la mateixa universitat.

El medicament en qüestió és l'àcid ursodesoxicólico també conegut com UDCA (ursacol com a nom comercial en alguns països) i a causa que ja està des de fa anys en el mercat els investigadors van a passar ràpidament a la fase d'assajos clínics en humans per a provar la seua efectivitatSobre el descobriment parla el doctor Heather Mortiboys, de la Universitat de Sheffield i membre de l'organització Parkinson’s UK:

Vam demostrar els efectes beneficiosos de l'àcid ursodesoxicólico en el teixit dels portadors del (gen) LRRK2 amb malaltia de Parkinson així com en els portadors de LRRK2 actualment asintomátics. En tots dos casos el UDCA va millorar la funció mitocondrial com es demostra per l'augment del consum d'oxigen i els nivells d'energia cel·lular.

Descobert l'any 2004 la mutació en el gen LRRK2 és la forma més comuna de Párkinson hereditari. Encara que les formes genètiques de la malaltia es consideren fins al moment que no superen el 10% dels casos totals els investigadors confien que els beneficis del medicament siguen aplicables a tots els casos.

Els defectes en els mitocondris tenen com a conseqüència una disminució dels nivells d'energia que són un biomarcador de moltes malalties com el Párkinson i estan presents també en altres formes heretades i esporàdiques de la malaltia.

Mosques de la fruita per a investigar un medicament per al Párkinson.

 

Per a arribar a aquests resultats els investigadors van experimentar en mosques de la fruita (drosophila melanogaster) manipulades genèticament per a ser portadores de la mutació del LRRK2. En aquests animals els problemes causats a les neurones dopaminérgiques pels defectes dels mitocondris poden avaluar-se a través de la pèrdua progressiva de les funcions visuals. Les mosques de la fruita que van ser alimentades amb àcid ursodesoxicólic van mantenir la funció visual.

El Dr. Chris Elliott,de la Universitat de York i col·laborador en la recerca explica els resultats:

El tractament de les mosques de les fruites portadores del gen defectuós LRRK2 amb àcid ursodesoxicólic va mostrar una profunda recuperació del senyal dopaminérgica. Alimentar a les mosques parcialment amb àcid ursodesoxicólic durant la seua vida enlenteció la taxa a la qual el cervell degenera. Així, els agents de rescat mitocondrials poden ser una estratègia nova i prometedora per a teràpies modificadores de la malaltia en Párkinson relacionat amb el gen LRRK2.

Per a Arthur Roach, director de recerca i desenvolupament de l'organització Parkinson’s UK:

Hi ha una immensa necessitat de nous tractaments que puguen enlentir o frenar el Párkinson. A causa d'aquesta urgència, les proves de fàrmacs com l'àcid ursodesoxicólic, que ja estan aprovats per a altres usos, és extremadament valuós. Es pot estalviar anys i centenars de milions de lliures. És particularment encoratjador en aquest estudi que fins i tot en concentracions relativament baixes del fàrmac per al fetge encara tenien un efecte sobre les cèl·lules de Parkinson conreades en el laboratori.

FONT: TiTi