Científics van aconseguir revertir els símptomes de la malaltia de Parkinson en sers humans amb una nova teràpia genètica.
Escàner cerebral
La teràpia utilitza un virus per a introduir un gen en el cervell.
Encara que l'estudi, dirigit per un científic del Col·legi Mèdic Weill Cornell, a Nova York, Estats Units, va ser dut a terme amb un grup xicotet de pacients, és la primera vegada que s'aconseguix reduir la discapacitat de moviment que patixen estos pacients.
La malaltia, que resulta de la mort de neurones, provoca tremolors descontrolades, rigidesa i dificultat en els moviments.
L'enfocament de la nova teràpia, els detalls dels quals apareixen publicats en The Lancet Neurology, utilitza un virus per a introduir un gen en el cervell.
Encara que hi ha fàrmacs i teràpies que poden reduir els símptomes, fins ara no hi ha una cura per a esta malaltia, que només als Estats Units afecta 1,5 milions de persones.
Estudis en el passat han demostrat que els pacients amb Parkinson tenen nivells menors d'un compost químic, amomenat GABA, en una regió del cervell coneguda com a nucli subtalámic.
Injecció de virus.
El primer pas de la investigació, duta a terme en uns quants instituts d'investigació dels Estats Units, va ser crear un virus que "infecta" a les cèl·lules cerebrals amb un gen la funció del qual és incrementar la producció de GABA.
En l'assaig es va injectar el virus en el cervell de 22 pacients, i altres 23 pacients van ser sotmesos a una "cirurgia falsa" per a fer-los creure que també se'ls havia injectat la teràpia.
Sis mesos després del tractament -batejat NLX-P101- es van analitzar les seues funcions motores.
Els resultats van mostrar que els pacients que van rebre el gen van tindre una millora de 23,1% en les seues funcions motores, mentres que l'altre grup va millorar un 12,7%.
Els pacients que van rebre la NLX-P101 van mostrar una reducció significativa en els símptomes motors del Parkinson. Açò representa un enorme avanç en el desenrotllament d'una teràpia genètica per a una àmplia varietat de malalties neurològiques
Prof. Michael Kaplitt.
Segons els científics, l'avanç no sols és important per als pacients amb Parkinson. També podria ser utilitzada per a tractar altres malalties neurològiques.
"Els pacients que van rebre la NLX-P101 van mostrar una reducció significativa en els símptomes motors del Parkinson, que inclouen tremolor, rigidesa i dificultat per a iniciar moviments" afirma el doctor Michael Kaplitt, del Col·legi Mèdic Weill Cornell, a Nova York, qui va dirigir l'estudi.
"Açò representa un enorme avanç en el desenrotllament d'una teràpia genètica per a una àmplia varietat de malalties neurològiques", agrega.
Segons els doctor Kaplitt, la millora en les funcions motores dels pacients va ser vista des del primer mes de l'estudi i va continuar sense canvis durant els sis mesos que va durar l'assaig.
Amb cautela.
Altres experts afirmen que l'avanç és "molt encoratjador" però encara fa falta dur a terme estudis més amplis per a confirmar la seguretat y/u efectivitat de la teràpia.
"El resultat és important però ha de prendre's amb una certa cautela perquè constituïx, com a mitjana, una millora xicoteta" va explicar a la BBC el professor Nicholas Mazarakis, especialista en teràpia genètica de l'Imperial College de Londres.
"A més, l'absència de de millores importants en altres mesures de símptomes secundaris com la discinesia i la qualitat de vida entre ambdós grups, garantix la necessitat dur a terme futures avaluacions a llarg termini d'este tractament en més pacients" agrega.
Encara que els investigadors afirmen que esta teràpia genètica és confiable, s'han expressat temors per la seua seguretat.
Segons la doctora Michelle Gardner de l'organització Parkinson´s Uk, "este estudi mostra que la teràpia genètica és prometedora per a trastorns neurològics com el Parkinson".
"Però encara no sabem quant de temps duren els seus beneficis o si podria haver-hi problemes a llarg termini amb conseqüència d'introduir un virus en el cervell", agrega l'experta.
Cap comentari:
Publica un comentari a l'entrada